Французская биофармацевтическая компания Ipsen снова расширила свой портфель исследований и разработок за счёт альянса с американской биотехнологической компанией Skyhawk Therapeutics, направленного на разработку РНК-нацеленной терапии редких неврологических заболеваний. 

По инициативе Ipsen сделка основана на паре низкомолекулярных кандидатов, которые модулируют РНК. Идентичность соединений или их целевые показания не раскрываются, известно лишь, что они находятся на ранней стадии доклинической разработки.

По условиям соглашения, Ipsen возьмет на себя ответственность за дальнейшую разработку и коммерциализацию двух кандидатов после того, как соединения будут одобрены для дальнейшей разработки. В обмен Skyhawk будет иметь право на получение до $1,8 млрд на разработку, регулирование и коммерческие этапы, включая авансовый платеж, а также потенциальные многоуровневые роялти.

Партнерство сочетает в себе возможности Ipsen в области нейробиологии с запатентованной платформой Skyhawk для разработки лекарств, которая «позволяет исследовать ранее не поддающиеся лечению мишени РНК с помощью малых молекул».

Это первая публично раскрытая партнерская сделка американо-швейцарской биотехнологической компании, хотя она утверждает, что имеет более дюжины конфиденциальных программ, находящихся в совместной разработке с другими компаниями, а также ранее раскрытые программы с MSD/Merck & Co, Biogen, Celgene (теперь часть Bristol-Myers Squibb), Vertex Pharma и Roche.

Платформа поиска и разработки лекарств Skyhawk генерирует кандидатов на лекарства, которые можно вводить перорально, преодолевая гематоэнцефалический барьер в центральную нервную систему, а также использует данные вычислительной биологии из общедоступных и частных баз данных, искусственный интеллект и машинное обучение для разработки кандидатов.

Подход заключается в разработке низкомолекулярных лекарств, которые могут исправить неправильный сплайсинг РНК, приводящий к потере экспрессии РНК из-за пропуска экзонов. Это еще один способ борьбы с трудноизлечимыми механизмами заболеваний и, по мнению биотехнологий, эффективный способ борьбы с заболеваниями, вызванными потерей функции ключевых белков, с которыми трудно справиться с помощью антисмысловых лекарств либо генной терапии.

Skyhawk создала библиотеку соединений, нацеленных на РНК, и имеет технологию скрининга, которая одновременно тестирует десятки мишеней по ряду мотивов РНК для идентификации активных соединений. Ведущий внутренний кандидат SKY-0515 представляет собой модулятор сплайсинга, нацеленный на HTT и экспрессию белка Хантингтина, с потенциалом лечения самой болезни Хантингтона.

Это второе лицензионное соглашение для Ipsen в этом месяце после того, как компания расширила свой ассортимент онкологических препаратов, лицензируя права на конъюгат антитело-лекарственное средство (antibody-drug conjugate, ADC) для доклинической стадии от солидных опухолей от Sutro Biopharma в сделке на сумму до $900 млн.

В прошлом году Ipsen закрыла сделку по приобретению американской биотехнологической компании Albireo и ее лекарства от редких заболеваний Bylvay (odevixibat) за $952 млн после покупки препарата по онкологическим заболеваниям Epizyme за $250 млн и лицензирования двух иммуноонкологических препаратов на основе Т-клеточных рецепторов (T-cell receptor, TCR) от Marengo за $1,6 млн.

Руководитель отдела нейробиологических исследований и разработок Ipsen Стив Глиман (Steve Glyman) заявил, что альянс со Skyhawk позволит «изучить потенциал изменения экспрессии РНК при редких и изнурительных неврологических заболеваниях».

Текущие разработки в области нейробиологии направлены на расширение показаний к терапии ботулиническим токсином Dysport (abobotulinumtoxin A), включив в него лечение мигрени, а также последующее наблюдение за IPN10200 длительного действия.

О компании Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics — компания, занимающаяся открытием и разработкой лекарств, целью которой является революционизация лечения заболеваний с помощью небольших молекул, которые изменяют экспрессию РНК. Ее основатели — ведущие эксперты в области разработки низкомолекулярной терапии заболеваний, основанных на РНК, а первые кандидаты в лекарства нацелены на лечение рака и неврологических заболеваний. Компания создана в 2016 году и базируется в Уолтеме, Массачусетс.

О компании Ipsen

Ipsen — французская биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в Париже, Франция, специализирующаяся на преобразующих лекарствах в трех терапевтических областях: онкология, редкие заболевания и нейробиология. Ipsen входит в число 15 крупнейших биофармацевтических компаний мира по объемам продаж онкологических препаратов.

Компания Ipsen, основанная Анри Бофуром в 1929 году, насчитывает около 5000 сотрудников по всему миру. Препараты Ipsen зарегистрированы в 88 странах мира, прямое коммерческое присутствие – более чем в 30 странах мира. Ipsen имеет 4 глобальных центра исследований и разработок и 3 центра фармацевтических разработок по всему миру. Ipsen является семейным бизнесом на протяжении последних 90 лет и торгуется на бирже Euronext Paris. Семья Бофур владеет 57% ее акций и 73% прав голоса, а двое ее членов, Анн Бофур и Анри Бофур, входят в ее Совет директоров.

Источник: https://pharmaphorum.com/

Источник: https://ca.finance.yahoo.com/

Источник: ХимРаР Высокие технологии