Сам факт установления генетической причины орфанного заболевания дает возможность подобрать лекарственные средства и применить технологии, способные предупредить развитие тяжелых осложнений и избежать летального исхода.
Счётная палата РФ в своем заключении тоже поддержала наш законопроект. Она тоже считает, что это федеральные льготники, которые должны финансироваться из федерального бюджета, а не из региональных. Будем надеяться, что общими усилиями это решение в конечном итоге будет принято