Сообщества пациентов во всех странах мира, играют решающую роль в формировании помощи, разработке программ и законодательства для улучшения качества жизни пациентов с редкими заболеваниями. 40 лет назад в 1983 году под флагом Национальной организации по борьбе с редкими заболеваниями сформировалось общественное движение в США за повышение осведомлённости и поддержки таких пациентов. Под давлением общественности Конгресс, принял первое в мире законодательство о редких лекарственных (орфанных) препаратах. Это было знаковым событием в разработке национальной политики по отношению к редким пациентам, которое изменило условия для разработки лекарств, лечения редких заболеваний и способствовало началу внедрению этих направлений в других странах мира. Сейчас редкие заболевания стали одним из приоритетов направлений государственной политики многих стран. Российская Федерация начала законодательно работать в этом направлении с 2011 г. За эти годы сделано очень много для улучшения качества жизни пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями. Совет Федерации ФС РФ с самого начала играл одну из ведущих ролей в формировании законодательных инициатив для помощи редким пациентам и их семьям. О том как развивалась система, к чему мы пришли и что надо сделать для формирования
целостной и качественной помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями мы обсудим на пресс-конференции и детально на экспертных сессиях

Спикеры:
Румянцев Александр Григорьевич депутат Государственной Думы Федерального Собрания Российской Федерации, доктор медицинских наук, профессор, академик РАН, руководитель Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям при Комитете Государственной Думы Российской Федерации по охране здоровья, председатель Экспертного совета Благотворительного Фонда «Круг Добра»
Куцев Сергей Иванович — Главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения Российской Федерации, Директор ФГБНУ «Медикогенетический научный центр», зам. председателя «, член Экспертного Совета Комитета Государственной Думы Российской Федерации по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, член Экспертного совета БФ «Круг Добра»
Кудлай Дмитрий Анатольевич — профессор, заместитель генерального директора АО«ГЕНЕРИУМ»
Стефанов Румен — профессор. д.м.н., международный эксперт, директор Института редких заболеваний Болгарии.
Каримова Светлана Игоревна — Президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», Генеральный секретарь Евразийского Альянса по редким болезням, член Экспертного Совета Комитета Государственной Думы РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, член Совета общественных организаций по защите прав Министерстве здравоохранения РФ, член Общественного Совета ТО Росздравнадзора по Санкт-Петербургу и Ленинградской области
Красильникова Елена Юрьевна — руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко», член Экспертного совета Комитета Государственной Думы Российской Федерации по охране здоровья
Смирнова Наталья Сергеевна – юрист, член Национального совета экспертов по редким болезням, член Экспертного совета Комитета Государственной Думы РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, член Общественного Совета ТО Росздравнадзора по Санкт-Петербургу и Ленинградской области