Французская Sanofi и американская биотехнологическая компания Fulcrum Therapeutics заключили соглашение о сотрудничестве в разработке и коммерциализации малой молекулы для перорального применения при лечении лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD).

Fulcrum получила эксклюзивную лицензию на Losmapimod от GSK после открытия Fulcrum роли ингибиторов p38α/β в снижении экспрессии DUX4 и обширного обзора известных соединений. Хотя Losmapimod ранее никогда не исследовали при мышечных дистрофиях, его оценивали на более чем на 3600 субъектах в клинических исследованиях по множеству других показаний без каких-либо признаков безопасности, приписываемых этому препарату.

Losmapimod, селективный ингибитор протеинкиназы p38α/β, активируемый mitogen, недавно получивший статус Fast Track Designation от FDA, в настоящее время исследуется в качестве потенциальной преобразующей терапии FSHD. Ранее по тому же предписанию он получил статус Orphan Drug.

В настоящее время FSHD является одной из наиболее распространенных форм мышечной дистрофии, от которой, по оценкам экспертов, страдают около 30 000 человек в США. Это редкое, прогрессирующее и изнурительное заболевание, характеризующееся жировой инфильтрацией скелетных мышц, что может привести к мышечной атрофии.

Результаты клинического исследования (КИ) ReDUX4 фазы 2 показали, что Losmapimod продемонстрировал замедление прогрессирования заболевания и улучшение функций при FSHD, и в настоящее время оценивается в исследовании фазы 3, REACH.

По условиям соглашения Sanofi получит эксклюзивные права на коммерциализацию Losmapimod за пределами США, в то время как Fulcrum сохраняет за собой полные права на коммерциализацию в США.

Взамен Fulcrum получит авансовый платеж в размере $80 млн и будет иметь право на получение дополнительных $975 млн в рамках определенных нормативных требований и этапов продаж, а также поэтапно возрастающие роялти от ежегодных чистых продаж Losmapimod за пределами США.

Кроме того, обе компании в равной степени разделят будущие затраты на разработку.

Бурджу Эрилмаз (Burcu Eryilmaz), руководитель отдела редких заболеваний Sanofi, прокомментировал: «Это партнерство предоставляет прекрасную возможность предоставить пациентам первое одобренное лечение FSHD. Losmapimod продемонстрировал значительные клинические преимущества, подчеркивающие возможность удовлетворить высокую неудовлетворенную потребность в безопасном препарате, эффективно замедляющем прогрессирование этого тяжелого заболевания».

Алекс Сапир (Alex Sapir), президент и главный исполнительный директор Fulcrum, заявил: «Мы с нетерпением ждем сотрудничества с Sanofi, чтобы предоставить Losmapimod пациентам по всему миру».

Биофармацевтическая компания планирует опубликовать основные данные глобального клинического исследования REACH в конце 2024 года. После положительных данных обе компании планируют подать маркетинговые заявки в США, Европе и Японии, а также на других рынках.

Fulcrum Therapeutics закрыла последнюю торговую сессию на уровне $7,91, прибавив 6,8% за последние 4 недели, но у акций может оставаться большой потенциал роста, если краткосрочные ценовые цели, установленные аналитиками Уолл-стрит, являются каким-либо ориентиром. Средняя целевая цена в $13,38 указывает на потенциал роста на 69,2%.

О лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (FSHD)

FSHD — редкое, прогрессирующее и изнурительное заболевание, для которого не существует утвержденных методов лечения. Оно характеризуется жировой инфильтрацией скелетных мышц, приводящей к мышечной атрофии, затрагивающей преимущественно лицо, лопатки и плечи, плечи и живот. Воздействие на пациентов включает глубокое снижение способности выполнять повседневную деятельность, потерю функции верхних конечностей, потерю подвижности, а также хроническую боль. FSHD является одной из наиболее распространенных форм мышечной дистрофии, только в США от нее страдает около 30 000 человек.

О препарате Losmapimod

Losmapimod (GW856553X) — исследуемый препарат, разрабатываемый компанией Fulcrum Therapeutics для лечения лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии, клиническое исследование фазы III ожидает одобрения. Losmapimod избирательно ингибирует ферменты митоген-активируемой протеинкиназы p38α/β (MAPK), которые являются модуляторами экспрессии DUX4 и медиаторами воспаления. Losmapimod, как селективный ингибитор сигнального каскада p38 MAPK, впервые был разработан компанией GlaxoSmithKline (Брентфорд, Великобритания). Различные доклинические исследования подтвердили его перспективность.

О компании Fulcrum Therapeutics, Inc.

Fulcrum Therapeutics – биофармацевтическая компания клинических стадий, созданная в 2015 году сосредоточилась на улучшении жизни пациентов с генетически обусловленными заболеваниями в регионах с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями. Штаб-квартира компании находится в Кембридже, Массачусетс. Fulcrum идентифицировала ингибиторы p38α/β MAPK как мощные супрессоры экспрессии DUX4, подавление которой считается причиной FSHD. Среди ингибиторов p38α/β MAPK Fulcrum выбрала Losmapimod в качестве предпочтительного кандидата на разработку из-за его «существенных и привлекательных доклинических и клинических данных» предыдущих клинических исследований, проведенных GlaxoSmithKline.

Второй ведущей программой компании является Рociredir (ранее известный как FTX-6058), малая молекула, предназначенная для увеличения экспрессии фетального гемоглобина и находящаяся в стадии разработки для лечения серповидноклеточной анемии. Fulcrum использует запатентованную технологию для определения мишеней лекарств, способных модулировать экспрессию генов для лечения известной основной причины неправильной экспрессии генов.

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://finance.yahoo.com/

Источник: https://ir.fulcrumtx.com/

Источник ХИМРАР высокие технологии