Источник: Парламентская газета

3 июня в 13.00 в пресс-центре «Парламентской газеты» состоится круглый стол: «Расширение списка орфанных заболеваний: поможет ли россиянам государственная программа семи нозологий».

В ходе дискуссии речь пойдет о том, каким должен быть список орфанных заболеваний, как будут выделяться деньги из федерального и региональных бюджетов на профилактику данных заболеваний, а также что необходимо предпринять и что уже делается на законодательном уровне для обеспечения качественного медицинского обслуживания данной категории граждан.

Участники:

— заместитель председателя комитета Совета Федерации по социальной политике Людмила Козлова

— член комитета Государственной Думы по охране здоровья Разиет Натхо

— глава Общероссийской общественной организации «Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний» Ирина Мясникова

-заместитель Председателя Всероссийского общества редких заболеваний Марина Терехова

— председатель Правления Межрегиональной общественной организации помощи пациентам с атипичными заболеваниями «Другая Жизнь» Анастасия Татарникова

— председатель Правления Всероссийского общества редких заболеваний Елена Захарова

— исполнительный директор НП «Национальный Совет экспертов в области редких болезней» Алексей Соколов

— руководитель Центра изучения и анализа проблем народонаселения, демографии и здравоохранения Института ЕврАзЭС Елена Красильникова

— президент НП «Национальный Совет экспертов в области редких болезней» Алий Асанов

— директор ФГБУ «ФНКЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева»,  Академик РАМН Александр Румянцев

— зав. кафедрой факультетской терапии имени академика А.И. Нестерова, Заслуженный врач РФ, д.м.н., профессор Надежда Шостак

—генеральный секретарь «Евразийского Альянса по редким заболеваниям» Светлана Каримова

— начальник отдела организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики Первого МГМУ им. Сеченова Роза Захарова

— ассистент кафедры лекарственного обеспечения и фармакоэкономики Первого МГМУ им. Сеченова Надежда Королева

Пресс-центр «Парламентской газеты» находится по адресу: г. Москва, 1-я ул. Ямского поля, дом 28, здание издательства «Пресса» УДП (от станции метро «Белорусская-радиальная» — 800 метров), 2-й этаж.

Источник: Страховое агентство Медстраховка

Согласно действующему законодательству, обеспечение лекарствами пациентов с редкими заболеваниями осуществляется за счет средств регионального бюджета. Но на деле больным приходится добиваться необходимых лекарств через суд.

В ряде регионов не только отказываются обеспечивать больных лекарствами, но даже не включают их в федеральный регистр больных с орфанными (редкими) заболеваниями. Об этом сообщила на пресс-конференции президент Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Светлана Каримова. «Сложилась очень тяжелая ситуация с обеспечением лекарствами пациентов с орфанными заболеваниями. Такая же печальная ситуация с формированием регистров больных с редкими заболеваниями», — в частности сказала она.

В России редкими считаются заболевания, которые встречаются не более чем у десяти человек на 100 тысяч населения. Около 10 тысяч россиян страдают такими болезнями, около 6 тысяч из них — это дети. В стране есть регистр из 24 орфанных заболеваний. Стоимость лечения пациентов с такими диагнозами может достигать 30 и более миллионов рублей в год на человека. По действующему законодательству, обеспечение лекарствами пациентов с такими заболеваниями осуществляется за счет средств регионального бюджета. Однако зачастую больным приходится отстаивать свои права на жизненно необходимые лекарства в суде. «Проводя мониторинг, мы выяснили наиболее затратные для регионов заболевания — это пароксизмальная ночная гемоглобинурия (заболевание крови), это атипичный гемолитико-уремический синдром (характеризуется механической гемолитической анемией, тромбоцитопенией и поражением почек) и мукополисахаридоз различных типов (заболевание соединительной ткани, которые приводят к различным дефектам костной, хрящевой, соединительной тканей). Мы поняли, что ни один региональный бюджет не может на данный момент обеспечить достаточно данных пациентов», — рассказала Светлана Каримова.

На сегодняшний день в дорогостоящем лечении нуждаются порядка 170 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, из которых только 70 пациентов в получают терапию. Из них четверть получают её благодаря обращению в прокуратуру и суды, а около половины пациентов получают соответствующее жизненно-необходимое лечение за счет средств благотворителей. сказала председатель Межрегиональной общественной организации помощи пациентам с заболеваниями, связанными с неконтролируемой активацией комплемента «Другая Жизнь» Анастасия Татарникова рассказала, что за последний год из-за отсутствия необходимых лекарств 5 детей и более 10 взрослых с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия погибли.

Несмотря на то, что в Москве «самое обеспеченное» здравоохранение, пациенты с редкими заболеваниями сталкиваются в столице с теми же проблемами. «Сейчас в московском регистре порядка 17 больных с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия, 9 из них нуждаются в терапии по жизненным показаниям. На сегодняшний момент ни один из девятерых больных не обеспечиваются за счет бюджета», — рассказала Анастасия Татарникова. По ее же словам, в Санкт-Петербурге 10 больных с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия, из них только один человек получает лечение за счет средств городского бюджета.

Источник: РИА Новости Социальный Навигатор 

Согласно действующему законодательству, обеспечение лекарствами пациентов с редкими заболеваниями осуществляется за счет средств регионального бюджета. Однако на самом деле больным приходится отстаивать свои права на жизненно необходимые лекарства в суде.

МОСКВА, 30 сен — РИА Новости. Ситуация с лечением пациентов с редкими заболеваниями в России крайне тревожная: регионы не только отказываются обеспечивать больных лекарствами, но даже не включают их в федеральный регистр больных с орфанными (редкими) заболеваниями, сообщила в понедельник на пресс-конференции в РИА Новости президент Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Светлана Каримова.

«Сложилась очень тяжелая ситуация с обеспечением лекарствами пациентов с орфанными заболеваниями. Такая же печальная ситуация с формированием регистров больных с редкими заболеваниями», — сказала она.

В России редкими считаются заболевания, которые встречаются не более чем у десяти человек на 100 тысяч населения. По данным Минздрава, около 10 тысяч россиян страдают такими болезнями, чуть меньше 6 тысяч из них — это дети. В России существует регистр из 24 орфанных заболеваний. Лечение пациентов с такими диагнозами является очень дорогостоящим, оно может достигать 30 и более миллионов рублей в год на одного человека.
Каримова напомнила, что в настоящее время, согласно действующему законодательству, обеспечение лекарствами пациентов с редкими заболеваниями осуществляется за счет средств регионального бюджета. Однако на самом деле больным приходится отстаивать свои права на жизненно необходимые лекарства в суде, отметила Каримова.

Лечение через суд
Каримова считает, что Минздрав должен включить три наиболее затратные орфанные заболевания в программу «Семь нозологий», финансирование которой осуществляется за счет федерального бюджета.
«Проводя мониторинг, мы выяснили наиболее затратные для регионов заболевания — это пароксизмальная ночная гемоглобинурия (заболевание крови), это атипичный гемолитико-уремический синдром (характеризуется механической гемолитической анемией, тромбоцитопенией и поражением почек) и мукополисахаридоз различных типов (заболевание соединительной ткани, которые приводят к различным дефектам костной, хрящевой, соединительной тканей). Мы поняли, что ни один региональный бюджет не может на данный момент обеспечить достаточно данных пациентов», — сказала она.
Однако, обратившись в прокуратуру и суды для защиты своих прав, пациенты в конечном счете наталкиваются на враждебное отношение к себе не только со стороны руководителей местного здравоохранения, но даже со стороны участковых врачей. «Доктора, которые вынуждены выходить в суды в качестве свидетелей, впоследствии создают для наших больных недопустимые условия: отказывают в обследовании и в элементарном медицинском внимании. И таких случаев все больше», — сказала председатель Межрегиональной общественной организации помощи пациентам с заболеваниями, связанными с неконтролируемой активацией комплемента «Другая Жизнь» Анастасия Татарникова.
«На сегодняшний день в дорогостоящем таргетном лечении нуждаются порядка 170 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, из которых порядка 70 пациентов в настоящий момент получают терапию. Из этого числа пациентов четверть получают терапию благодаря обращению в прокуратуру и суды, и порядка половины пациентов получают соответствующее жизненно-необходимое лечение за счет средств благотворителей», — сказала Татарникова.
Она рассказала, что за последний год из-за отсутствия необходимых лекарств 5 детей и более 10 взрослых с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия погибли.

Ситуация в столице и регионах
Причем не получают необходимых лекарств пациенты не только из малообеспеченных регионов, но также и в Москве и в Санкт-Петербурге. Татарникова рассказала, что в настоящее время в Нижнем Новгороде два пациента обеспечиваются лекарствами за счет средств благотворительных организаций. Однако как только эти больные обратились в суд, им отказали в элементарном лечении в государственном медучреждении, отметила Татарникова. «Как только прошли первые судебные заседания, а они не от хорошей жизни обратились в суды, те лечебные учреждения, за которыми они закреплены, отказали им в оказании медицинской помощи, в том числе и по введению препарата. На сегодняшний момент обе пациентки вынуждены получать инфузию в частных клиниках», — сказала она.
Несмотря на то, что в Москве самое обеспеченное здравоохранение, пациенты с редкими заболеваниями сталкиваются в столице с теми же проблемами, отметила Татарникова. «Сейчас в московском регистре порядка 17 больных с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия, 9 из них нуждаются в таргетной терапии по жизненным показаниям. На сегодняшний момент ни один из девятерых больных не обеспечиваются за счет бюджета», — сказала она.
По ее словам, в Санкт-Петербурге 10 больных с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия, из них только один человек получает лечение за счет средств городского бюджета.

Регионы отказываются также вводить новых пациентов в регистр больных с редкими заболеваниями, отметила Татарникова. «Самый простой и очевидный способ не дать пациенту лечение — это не ввести его в регистр. Не введен в регистр, значит, этого пациента нет», — добавила она.

Источник: КИБЕРЛЕНИНКА

Для российских орфанных пациентов ОТКРЫВАЕТСЯ«ДОРОГА ЖИЗНИ»

В С.-Петербурге состоялась V Восточно-европейская конференция по редким заболеваниям и лекарствам-сиротам «Редкие заболевания в фокусе персонализированной медицины», которая проходила 2—4 июля 2010 г. в Конгресс-центре гостиницы Park Inn «Прибалтийская».

Это значимое событие для России, но особенно хочется отметить, что в рамках форума состоялась I Всероссийская конференция по редким заболеваниям и редко применяемым медицинским технологиям «Дорога жизни», организованная Национальной ассоциацией организаций больных редкими заболеваниями «Генетика». Спонсорскую поддержку оказали фармкомпании: Bristol-Myers Squibb, Actelion, Genzyme, Swedish Orphan International’s, Amgen, GlaxoSmithKline, Shire, Octapharma, Biotest Pharma GmbH.

В рамках конференции прошло больше 10 секционных заседаний, в которых приняли участие около 500 участников, среди них представители органов власти, ведущие мировые эксперты, практикующие медицинские специалисты, представители пациентских и благотворительных организаций из России, Европы, Азии и Америки, Европейских альянсов CEEGN (Central & Eastern European Genetic Network) и EURORDIS (Rare Deseas Europe).

Открывая конференцию, Светлана Каримова, президент Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», подчеркнула, насколько важно это событие для России, ведь, по экспертным оценкам, пациентов с редкими заболеваниями в нашей стране свыше миллиона. «Редкие заболевания были и остаются проблемой и детей, и взрослых, и даже целых семей. Решить ее можно только совместными усилиями органов государственной власти, врачей, пациентов, исследователей и фармацевтических компаний. И очень важно, что государственные структуры это понимают и поддерживают проведение конференции», — отметила она. В своем обращении к участникам и организаторам конференции Сергей Миронов, председатель Совета Федерации Федерального собрания РФ, заметил: «Персонализированная медицина и лечение редких заболеваний являются новой, получающей все большее распространение в мире концепцией здравоохранения. В ее основе — индивидуальность пациента, конкретное заболевание. Развитие этого направления — показатель зрелости, социальной ориентированности и инновационности системы здравоохранения».

Со стремительным развитием коммуникационных технологий сегодня у российских граждан появилась возможность напрямую обратиться не только в различные госструктуры здравоохранения, но и к президенту России, а также к премьеру Правительства РФ. Влияние пациентских общественных организаций с каждым днем растет. Но, к сожалению, проблемы редких заболеваний остаются по-прежнему весьма актуальными и требуют конкретных шагов со стороны властей России.

Тема редких заболеваний, благодаря усилиям Президента России Дмитрия Медведева, постепенно выходит из забвения. Светлана Каримова отметила: «Еще год назад многие граждане не знали, что такое сиротские заболевания. Но постепенно к этой проблеме меняется отношение.

ОТ РЕДАКЦИИ

В статье, опубликованной в журнале «Ремедиум» №7 за 2010 г. «Академик Боке-рия: России нужны сотни бакулевских центров», была допущена ошибка в названии упоминаемой компании. Вместо «…специализированных хирургических перчаток компании Amsell…» следует читать «.специализированных хирургических перчаток компании Ansell…»,  Решенной проблему можно будет считать только тогда, когда каждый больной будет иметь адресную помощь».

Предстоящей осенью в Госдуму будет внесен законопроект «Об охране здоровья граждан», который введет термины «орфанное (редкое) заболевание» и «ор-фанные лекарственные препараты». После этого будут внесены изменения в ФЗ «Об обращении лекарственных средств», устанавливающие механизм обращения редких препаратов. Кроме того, власти хотят создать регистр больных редкими заболеваниями, чтобы выяснить, сколько потребуется денег для их лечения. По мнению экспертов, сегодня это основные задачи в решении социального и законодательного обеспечения помощи орфанным пациентам. Надо заметить, что в странах Евросоюза такой регистр больных редкими заболеваниями давно существует. В Евросоюзе заболевание считается редким, когда его пороговое значение — 5 случаев заболевания на 10 000 человек, в США оно чуть выше — 7:10 000.

«Но наш опыт говорит о том, что на деле 40% редких заболеваний встречаются не чаще 1—3 случаев на 10 000, — говорит председатель комитета по редким медицинским продуктам Европейского медицинского агентства — ЕМЕА, д-р Керстин Вестермарк (Kerstin Westermark, Швеция). — Больше всего нас волнуют болезни с частотностью ниже 1:10 000, т.к. к их лечению экономически сложнее всего подвигнуть лекарственную индустрию». Как отметила Керстин Вестермарк, цифра встречаемости редких заболеваний 5 : 10 000 выбрана из финансово-экономических соображений — она стимулирует фармкомпании разрабатывать новые ЛС. Но т.к. количество выпускаемых лекарств весьма небольшое, их стоимость очень велика. К примеру, стоимость лечения одного ребенка, больного тяжелой формой мукополисахаридоза (заболевание связано с наследственными аномалиями обмена, проявляется в виде «болезни накопления» и приводит к различным дефектам костной, хрящевой, соединительной тканей), составляет в России порядка 32,5 млн. руб. в год. По данным ЕМЕА, сегодня в мире существует около 700 орфанных препаратов.

Однако назначение уже существующих в мире ЛС для лечения редких заболеваний в России затруднено, поскольку к числу зарегистрированных в нашей стране препаратов (болезнь Гоше, болезнь Фабри, мукополисахаридоз и другие) относятся немногие. Вице-президент Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Алексей Соколов считает, чтобы не быть зависимыми и не тратить деньги на зарубежные лекарства, необходимо стимулирование отечественных фармпроизводителей. «Наши производители вполне способны создавать хорошие препараты, — уверен зам. председателя Формулярного комитета РАМН, президент МОООФИ Павел Воробьев. — Так, у нас в России создан оригинальный биотехнологический препарат для лечения дефицита VII фактора свертывания крови (псевдогемофилии), который, как выяснилось впоследствии, можно применять и при обычной гемофилии, для остановки кровотечений и развивающегося инсульта». Таким образом, круг показаний к применению лекарственного средства расширяется, и это стимулирует фармкомпании к более активному производству препарата. «Мы достаточно хорошо владеем биотехнологиями, чтобы производить собственные препараты», — заявил Павел Воробьев.

Но в России существует проблема не только в лечении, но и в диагностике. «Мы сегодня говорим не только о лекарственных, но и о нелекарственных технологиях, т.к. необходимо диагностировать прежде заболевание, а потом его лечить», — подчеркнул президент МОООФИ. По словам Павла Воробьева, пока комплексное обследование на редкие заболевания можно пройти только в Москве и С.-Петербурге. Есть несколько диагностических центров в регионах, но они выявляют только отдельные болезни.

«Вовремя поставленный диагноз может избавить от дальнейших серьезных последствий», — отмечает главный медицинский генетик Минздравсоцразвития России Петр Новиков. Если в первый месяц после рождения у ребенка выявить и начать лечить фенилкетонурию, то можно предупредить развитие умственной отсталости, но при поздней диагностике осложнений не избежать.

«Согласно экспертным данным, лишь 5% заболеваний в России диагностируется на ранней, 1-й стадии, 10—12% — на 2-й, порядка 60—70% — на 3-й. Все остальное — на 4-й, терминальной. Очевидно, что сегодня мы должны думать о том, как повысить выявляемость. Это позволит не только спасти человеческие жизни, но и будет экономически целесообразно для государства. И тут очень важно понять, какие методы диагностики и лечения следует финансировать и развивать в первую очередь. И делать выводы надо исходя из реальной практики, в диалоге власти с эксперт-