Минздрав планирует дополнить новым пунктом классификацию изменений, вносимых в регистрационные досье на зарегистрированные препараты. Предлагается добавить изменение данных по безопасности лекарств на основании информации экспертного учреждения.
Минздрав предложил дополнить классификацию изменений, вносимых в документы, которые содержатся в регистрационном досье на зарегистрированное лекарство. Соответствующий проект постановления сейчас находится на стадии общественного обсуждения.
Классификация, о которой идет речь, была утверждена приказом Минздрава № 959н от 13.12.2016. В проекте постановления предлагается расширить основания для внесения изменений в регистрационные досье, не требующие проведения экспертизы качества, эффективности и безопасности. В раздел I приказа № 959н предлагается добавить пункт 19 об изменении данных по безопасности лекарств на основании информации экспертного учреждения, размещенной на официальном сайте Минздрава.
Ранее Минздрав обновлял классификацию изменений, вносимых в регистрационные досье на зарегистрированные препараты, в апреле 2023 года. Список оснований внесения изменений без проведения экспертизы дополнили семь новых позиций.
Депутаты Госдумы предложили поправки в Гражданский кодекс, которые позволят ускорить процедуру вывода дженериков на рынок после окончания патентной защиты оригинальных препаратов. Законопроект подлежит применению к правоотношениям, возникшим с 24 февраля 2022 года. Документ есть в распоряжении «ФВ».
Депутаты от фракции «Справедливая Россия — патриоты — за правду» внесли в Государственную думу законопроект, дополняющий статью 1359 части 4 Гражданского кодекса новым пунктом. Об этом «ФВ» сообщил первый заместитель председателя Комитета Госдумы по охране здоровья Федот Тумусов. Соавтор законопроекта — председатель Комитета ГД по науке и высшему образованию Сергей Кабышев. Документ создан для снятия законодательного ограничения на оперативный вывод дженериков после окончания патентной защиты оригинальных препаратов. «ФВ» ознакомился с законопроектом.
В статье 1359 идет речь о действиях, которые не являются нарушением исключительного права на изобретение, полезную модель или промышленный образец. Перечень предлагается дополнить пунктом 7, в котором указано, что нарушением не является использование изобретения в отношении лекарства российским юрлицом для осуществления следующей деятельности:
разработка,
доклинические исследования,
клинические исследования,
экспертиза,
государственная регистрация,
стандартизация и контроль качества,
производство, за исключением реализации произведенных лекарственных средств,
хранение,
перевозка,
ввоз в Российскую Федерацию,
государственная регистрация предельной отпускной цены производителя на лекарственный препарат, включенный в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов,
предложение о продаже.
В случае принятия законопроект вступает в силу с момента его публикации и подлежит применению к правоотношениям, возникшим с 24 февраля 2022 года, а также к обязательствам, срок исполнения по которым наступил после 23 февраля 2022 года.
В пояснительной записке авторы инициативы отметили, что правительства иностранных государств, международных организаций, вводят политические, экономические санкции, оказывают давление на иностранных правообладателей, а также находящихся под их контролем российских юрлиц для прекращения деятельности в стране.
Это, по мнению депутатов, создает для государства и граждан дополнительные риски такого использования исключительного права, что является своеобразным его злоупотреблением: широкий круг новых лекарственных препаратов становится на длительные сроки недоступным на территории России.
Как утверждается в пояснительной записке, правительство своем заключении на законопроект еще от 10 июня прошлого года не выступило против принятия предлагаемых изменений.
Вопрос оперативного вывода на рынок дженериков после окончания патентной защиты оригинальных препаратов депутаты обсудили в марте. Инициативу внести изменения в Гражданский кодекс эксперты и участники рынка оценили неоднозначно.
Журнал Nature опубликовал предварительные результаты фазы 1-2 клинических исследований препарата mRNA-3927 компании Moderna. Препарат содержит две мРНК, кодирующих субъединицы митохондриального фермента пропионил-CoA-карбоксилазы. Мутации в генах этих белков приводят к редкому тяжелому генетическому заболеванию — пропионовой ацидемии. Это первое клиническое исследование мРНК-терапии, восполняющей дефицит внутриклеточного белка.
Credit:
123rf.com
Опубликованы предварительные результаты фазы 1-2 клинических исследований препарата компании Moderna mRNA-3927 для лечения пропионовой ацидемии. Это первое клиническое исследование мРНК-терапии, замещающей внутриклеточный белок. Результаты Moderna кратко анонсировала в пресс-релизе от 19 мая 2023 года. В 2019 году, еще до пандемии COVID-19, борьба с которой прославила вакцину компании, FDA одобрила разработку mRNA-3927 по ускоренной процедуре (fast track).
Пропионовая ацидемия — тяжелое наследственное заболевание, которое встречается примерно у 1 из 100–150 тысяч человек. Ее причиной может быть патогенный вариант гена, кодирующего одну из двух субъединиц фермента пропионил-CoA-карбоксилазы (PCC). Этот фермент представляет собой гетерододекамер, то есть содержит по шесть α- и β-субъединиц. Он активен в митохондриях и превращает пропионил-СоА — конечный продукт метаболизма жирных кислот и ряда аминокислот — в метилмалонил-СоА, который затем направляется в цикл Кребса.
Дефицит α- или β-субъединицы РСС (их гены называются PCCA и PCCB) приводит к накоплению токсичных метаболитов, таких как 2-метилцитрат и 3-гидроксипропионат. Осложнения пропионовой ацидемии включают неврологические проявления, кардиомиопатию, аритмии, задержку роста, рецидивирующий панкреатит, угнетение функции костного мозга и предрасположенность к инфекциям. Когнитивные показатели пациента отрицательно коррелируют с количеством так называемых событий метаболической декомпенсации (MDE) — потенциально опасных для жизни состояний. В настоящее время не существует одобренных препаратов для лечения этого заболевания. Для контроля симптомов используется ограничение белка в рационе. Биохимические и клинические симптомы улучшаются при трансплантации печени, но выраженность эффекта сильно варьирует.
Препарат mRNA-3927 содержит две мРНК для продукции обеих субъединиц РСС, заключенные в липидные наночастицы, которые вводят внутривенно. После этого в клетках печени восстанавливается активность фермента.
Всего в исследовании на момент сбора данных (конец мая прошлого года) участвовало 16 пациентов в возрасте от года до 28 лет. В общей сложности было введено 346 доз препарата, а общее время лечения составило более 15 человеко-лет. Пациентов разделили на пять когорт, различающихся дозировкой (от 0,3 мг/кг до 0,9 мг/кг); препарат вводили раз в две недели, за исключением одной когорты с дозировкой 0,3 мг/кг, которая получала инъекции раз в три недели. Двое пациентов прервали лечение, один — из-за побочных эффектов.
Для 12 пациентов завершен промежуточный анализ, результаты которого представлены в статье. У большинства участников количество токсичных метаболитов уменьшилось уже после третьей дозы. Среди пациентов, у которых наблюдались события метаболической декомпенсации до лечения, у восьми частота таких событий снизилась на 70%; у двух пациентов, получавших маленькие дозы, снижения не наблюдалось. Побочные эффекты, связанные с лечением, включали лихорадку, рвоту и диарею. Те или иные нежелательные явления наблюдались у 15 из 16 пациентов, но ни один из них не привел к снижению дозы. Содержание в сыворотке крови мРНК, входящих в состав препарата, постепенно уменьшалось после каждой инъекции.
Авторы отмечают ограничения исследования — небольшие размеры выборки и отсутствие контрольной когорты. Тем не менее промежуточные результаты говорят о потенциальной клинической пользе терапии на основе мРНК для этого редкого заболевания.
В майском пресс-релизе Moderna приведены слова Кайла Холена, старшего вице-президента компании, руководителя отдела развития, терапии и онкологии. «Мы продолжаем наблюдать обнадеживающие результаты с мРНК-3927, поскольку вступаем в фазу увеличения дозы, где будем дополнительно оценивать безопасность, эффективность и определять рекомендуемую дозу для будущих клинических исследований».
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Voydeya (danicopan) компании AstraZeneca (AZ) в качестве дополнительной терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии (paroxysmalnocturnalhaemoglobinuria, PNH).
Пероральный фактор D был специально разрешен для использования вместе с ингибиторами C5 комплемента AZ Ultomiris (ravulizumab) либо Soliris (eculizumab) для лечения внесосудистого гемолиза (extravascular haemolysis, EVH) у взрослых с PNH.
PNH — редкое и тяжелое заболевание крови, которое может проявляться рядом признаков и симптомов, включая образование тромбов, боль в животе, затруднение глотания, одышку, чрезмерную утомляемость и анемию. Немедленное, полное и устойчивое ингибирование терминального комплемента путем блокирования белка C5 помогает уменьшить симптомы и осложнения этого заболевания. Однако до 20% пациентов с PNH, получающих ингибитор С5, испытывают клинически значимый EVH, что может привести к сохранению симптомов анемии и необходимости переливания крови.
Решение FDA по Voydeya было поддержано положительными результатами поздней стадии исследования ALPHA, где оценивалась эффективность и безопасность терапии в качестве дополнения к Ultomiris либо Soliris у пациентов с PNH, у которых наблюдался клинически значимый EVH. Результаты показали, что Voydeya достигла первичной конечной точки изменения уровня гемоглобина – от исходного уровня до 12-й недели, а также всех ключевых вторичных конечных точек, включая отказ от переливания крови.
Марк Дюнуайе (Marc Dunoyer), главный исполнительный директор отделения редких заболеваний AZ и Alexion, заявил, что одобрение FDA «знаменует собой важный прогресс в лечении PNH». Он продолжил: «Как предполагает исследование ALPHA, двойное ингибирование пути комплемента фактора D и C5 может быть оптимальным подходом к лечению для этой подгруппы пациентов, позволяя им продолжать проверенную стандартную терапию».
Одобрение было получено всего через неделю после того, как Комитет по лекарственным средствам Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал Voydeya в качестве дополнительной терапии для пациентов с PNH и остаточной гемолитической анемией. Терапия также была одобрена в Японии для некоторых взрослых с PNH, и в настоящее время нормативные документы находятся на рассмотрении в других странах.
AZ приобрела права на danicopan в рамках приобретения Alexion за $39 млрд в 2021 году, в результате чего ей также были переданы Soliris и Ultomiris. Добавление Voydeya в свой портфель дало AZ возможность своевременно построить франшизу PNH, поскольку компания начала сталкиваться с конкуренцией со стороны других участников рынка, включая пероральный таргетный ингибитор фактора B Fabhalta (iptacopan) компании Novartis, одобренный в декабре прошлого года в качестве первого перорального монотерапевтического препарата для лечения взрослых с PNH.
Другим конкурентом является ингибитор C3 Apellis Empaveli (pegcetacoplan), вводимый подкожно. На данный момент Aspaveli также одобрен для лечения EVH у пациентов, уже принимающих ингибиторы С5, поэтому Voydeya предлагает более удобную пероральную альтернативу.
Также на сцене уже появился инъекционный ингибитор C5 crovalimab компании Roche, одобренный в феврале в Китае, его первом рынке, для взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, которые ранее не лечились ингибиторами комплемента.
AZ также тестирует Voydeya в фазе 2 в качестве средства лечения географической атрофии, запущенной формы возрастной дегенерации желтого пятна (age-related macular degeneration, AMD), вызывающей ухудшение зрения.
LB-P8 – экспериментальный препарат для лечения редкого и прогрессирующего заболевания печени — первичного склерозирующего холангита (ПСХ). Первичный склерозирующий холангит (ПСХ) характеризуется воспалением и деструкцией внутри- и/или внепеченочных желчных протоков, что приводит к холестазу, фиброзу печени, циррозу печени и, в конечном итоге, печеночной недостаточности. В настоящее время не существует одобренных препаратов для его лечения.
Статус Fast Track Designation предназначен для облегчения разработки и ускорения рассмотрения новых лекарств, предназначенных для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.
LB-P8 получил статус орфанного препарата для ПСХ в 2022 году. LB-P8 в настоящее время проходит оценку во второй фазе исследования у пациентов с ПСХ.
Правительство опубликовало два постановления, касающиеся биомедицинских клеточных продуктов. Первый документ устанавливает порядок обращения БМКП, а второй регулирует правила предоставления, подтверждения и отмены разрешения на производство и применение.
Правительство утвердило порядок обращения биомедицинских клеточных продуктов (БМКП) для индивидуального применения. Соответствующее постановление № 384 от 28.03.2024 вступит в силу с 1 сентября 2024 года и будет действовать до 1 сентября 2030 года.
В документе указано, что производство и применение индивидуальных БМКП будут осуществлять медицинские организации на основании специального разрешения. Чтобы получить такое разрешение, клинике необходимо подтвердить наличие медицинской лицензии на производство БМКП, а также наличие реанимации или палаты интенсивной терапии. Получившая разрешение медорганизация должна будет вносить сведения о каждом факте применения индивидуального продукта в Единую государственную информационную систему в сфере здравоохранения.
Выдача разрешений будет проходить на основании двух экспертиз индивидуального БМКП: этической (проводит совет по этике) и биомедицинской (проводит комиссия экспертов ФГБУ «НЦЭСМП» Минздрава). Срок проведения этической экспертизы не должен превышать 22 рабочих дня с момента получения необходимых документов от Минздрава. Биомедицинская экспертиза проводится в течение 42 рабочих дней или, в отдельных случаях, 50 рабочих дней. В документе указаны порядок организации и проведения обеих экспертиз.
Также постановлением устанавливается перечень сведений, которые наносятся на первичную и вторичную упаковку, а также транспортную тару, в которую помещен БМКП.
Правительство также утвердило правила предоставления, подтверждения и отмены разрешения на производство и применение БМКП для индивидуального применения. Соответствующее постановление № 385 от 28.03.2024 также вступит в силу с 1 сентября 2024 года и будет действовать до 1 сентября 2030 года.
В документе указано, что выданное разрешение будет действовать бессрочно при условии подтверждения разрешения каждые пять лет со дня его предоставления или подтверждения. Предоставлять, переоформлять, подтверждать и отменять разрешения будет Минздрав. За это не будет взиматься плата. Решение о предоставлении разрешения или об отказе принимается в срок, не превышающий трех рабочих дней.
Минздрав подготовил приказ о признании утратившим силу приказа Министерства здравоохранения Российской Федерации от 1 апреля 2016 г. № 200н «Об утверждении Правил надлежащей клинической практики».
Проект приказа подготовлен в соответствии с подпунктом «а» пункта 32 статьи 1 Федерального закона от 30 января 2024 г. № 1-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» и статьи 1 и 4 Федерального закона «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» и Федеральный закон «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» (тем самым законом о гармонизации российского законодательства с фармацевтическим правом ЕАЭС).
Проектом приказа признается утратившим силу приказ № 200н, поскольку согласно статье 6 Соглашения о единых принципах и правилах обращения лекарственных средств в рамках Евразийского экономического союза (заключено в г. Москве 23.12.2014, далее – Соглашение) клинические исследования (испытания) лекарственных средств в государствах-членах Евразийского экономического союза проводятся в соответствии с Правилами надлежащей клинической практики Евразийского экономического союза, утвержденными Решением Совета Евразийской экономической комиссии от 3 ноября 2016 г. № 79.
На очередном заседании экспертного совета в Перечень тяжелых и редких заболеваний, с которыми работает Фонд, эксперты включили Церебротендинозный ксантоматоз (ЦТК, дефицит стерол-27-гидроксилазы).
Редкий недуг – из группы заболеваний, связанных с нарушением обмена липидов. Он обусловлен патогенными вариациями гена CYP27A1, которые нарушают обмен холестерина и желчных кислот за счет дефицита фермента стерол-27-гидроксилазы. Фермент отвечает за превращение холестерина в холевую и хенодезоксихолевую кислоты. Из-за снижения количества этих кислот в печени происходит неэффективное ингибирование продукции холестерина по принципу обратной связи. Это приводит к накоплению в организме токсичного спирта холестанол.
Холестанол повреждает спинной и головной мозг, сухожилия и артерии. Это ведет к неприятным и опасным симптомам, таким, как неонатальный холестаз и стойкая диарея в раннем возрасте, ювенальная катаракта, неврологическая дисфункция с интеллектуальным дефицитом, ксантоматоз сухожилий. При отсутствии лечения симптомы прогрессируют и ведут к летальному исходу в 20-25 лет.
На сегодняшний день у ЦТК есть терапия с доказанной эффективностью и безопасностью, которая даже может привести к регрессу развившейся симптоматики, это Хенодезоксихолевая кислота. Благодаря ей происходит снижение уровня холестанола, сокращение неврологических нарушений, улучшение психоневрологического статуса.
Члены экспертного совета решили включить лекарственный препарат Хенодезоксихолевая кислота (ТН Ледиант) в Перечень лекарственных препаратов, медицинских изделий, технических средств реабилитации, закупаемых Фондом, и предложили это решение на утверждение попечительскому совету Фонда.
Также экспертный совет рассмотрел вопрос о ранее включённой в виды помощи, предоставляемые за счёт средств Фонда, помощь в поиске, активации и доставке костного мозга и периферических гемопоэтических стволовых клеток из зарубежных регистров доноров костного мозга для детей с онкогематологическими, орфанными и другими жизнеугрожающими заболеваниями, нуждающихся в трансплантации костного мозга. Решением Правительства России этот вид помощи возложен на Федеральное медико-биологическое агентство России (ФМБА), которое осуществляет создание, эксплуатацию (ведение) и развитие Федерального регистра костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток, донорского костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток, регистра реципиентов. Решением Правительства России ФМБА выделено федеральное финансирование на поиск доноров в международных регистрах и ввоз на территорию России донорского костного мозга из-за рубежа.
Экспертный совет, чтобы исключить дублирование функций, исключил помощь в поиске, активации и доставке костного мозга и периферических гемопоэтических стволовых клеток из зарубежных регистров доноров костного мозга из видов помощи, оказываемых за счёт средств Фонда.
Кроме того, на заседании члены экспертного совета рассмотрели и удовлетворили очередные 264 заявки на обеспечение лекарственными препаратами, согласовали отправление некоторых заявок на доработку, одобрили перераспределение препаратов.
28 марта в Самарской Губернской Думе прошло заседание «круглого стола» комитета по здравоохранению, демографии и социальной политике с участием членов Экспертного Совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям. Представители экспертного сообщества, министерства здравоохранения Самарской области, члены общественной комиссии при комитете обсудили тему «Актуальные вопросы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями». Модератором «круглого стола» стала Марина Сидухина. От депутатского корпуса в заседании приняли участие заместитель председателя Самарской Губернской Думы АлексейЛескин и заместитель председателя профильного комитета Елена Сазонова.
Председатель комитета по здравоохранению, демографии и социальной политике областного парламента Марина Сидухина напомнила собравшимся, что первый этап обсуждения по такой важной теме состоялся в 2022 году. «Сегодняшний «круглый стол» — это показатель системной работы региональных парламентариев со своими коллегами из Государственной Думы. После нашего первого совместного обсуждения были подготовлены рекомендации, были высвечены проблемы и вопросы, которые нужно обсудить на уровне регионов и всех субъектов страны. Мы подготовили эти рекомендации для Экспертного Совета при Комитете по охране здоровья Государственной Думы. И сегодня мы проводим срез, как эти рекомендации выполнены, что сделано в нашем субъекте, какие новеллы можем взять на вооружение», — отметила Марина Сидухина.
Председатель профильного комитета областного парламента подчеркнула, что Самарская область по многим позициям является передовой. В немногих субъектах Российской Федерации выделяются средства из областного бюджета на лечебное питание паллиативным детям. В нашем регионе ежегодно эта сумма доходит до 20 миллионов рублей. Оказываются и другие виды поддержки семьям, в которых есть дети с редкими заболеваниями.
«Открытие федерального фонда «Круг добра» по инициативе нашего Президента Владимира Владимировича Путина – это очень хороший шаг по пути помощи семьям с паллиативными детьми. И мы на площадке «круглого стола» обсуждаем, как расширить спектр тех лекарственных препаратов, которые могут приобретаться и передаваться семьям за счет фонда «Круг добра», — выразила уверенность Марина Сидухина.
В своем обращении к участникам мероприятия депутат Государственной Думы, руководитель Экспертного Совета по редким (орфанным) заболеваниям при Комитете Государственной Думы по охране здоровья, академик РАН Александр Румянцев подчеркнул: «Факт установления конкретной генетической причины заболевания дает возможность подобрать лечение, благодаря которому можно вылечить человека или предупредить развитие тяжелых последствий и даже гибели пациента. Однако пациенты с редкими заболеваниями сталкиваются с множеством трудностей – несовершенством диагностики, с доступом к лечению, о котором могут не знать медицинские работники. Поэтому работа с редкими заболеваниями требует от нас особого внимания, энтузиазма и профессионализма».
Участники «круглого стола» отметили, что в настоящее время на государственном уровне разработаны и реализуются меры, направленные на улучшение положения и качества жизни пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями. В частности, приняты нормативные правовые акты, которые увеличивают для этой категории граждан доступность лекарственного обеспечения. В то же время эта проблема в Российской Федерации остается чрезвычайно актуальной.
Одной из важных задач системы здравоохранения является своевременное выявление редкого заболевания на ранних этапах для обеспечения максимальной сохранности пациента и эффективности терапии. Как рассказала Галина Черногаева, руководитель управления организации скорой и специализированной медицинской помощи министерства здравоохранения Самарской области, медико-генетическая служба в Самарской области функционирует на базе СОКБ им.В.Д.Середавина. Здесь проводится ранняя диагностика, лечение и профилактика рождения детей с тяжелыми наследственными заболеваниями. На сегодняшний день регистр наследственных заболеваний в регионе содержит сведения о 3106 пациентах.
С 1 января 2023 году в Самарской области стартовал расширенный неонатальный скрининг на 36 наследственных заболеваний. Он проводится на 2 сутки после рождения и позволяет своевременно диагностировать наследственную патологию и назначать лечение до клинических проявлений, тем самым предотвращая летальность и инвалидность.
С 2012 года проводится массовый комбинированный скрининг беременных I триместра. Пренатальная диагностика выявляет грубые врожденные пороки развития, хромосомные болезни плода и позволяет определить прогноз здоровья ребенка.
В рамках целевой региональной программы «Пренатальная диагностика, неонатальный и аудиологический скрининг в Самарской области» в СОКБ им.В.Д.Середавина проводятся исследования новорожденных детей на наследственные заболевания: фенилкетонурия, муковисцидоз, врожденный гипотиреоз и другие.
Таким образом, с 2023 года в регионе в медико-генетической консультации обследуются все новорожденные дети. За прошлый год в регистр детей с наследственными заболеваниями внесено 17 человек. Все они находятся под контролем медиков и обеспечены терапией и необходимым питанием.
С 1 января 2023 года в Российской Федерации проводится расширенный неонатальный скрининг на 36 врожденных и наследственных заболеваний. В результате этого исследования в регистр с наследственными заболеваниями в 2023 году внесено 6 маленьких пациентов. Все они также находятся под контролем врачей.
Одна из главных проблем не только Самарской области, но и других регионов России – отсутствие в перечне ЖНВЛП и программе государственных гарантий некоторых видов иностранных лекарств. Однако, как прозвучало в ходе «круглого стола», в России идет активный процесс импортозамещения, выпуск некоторых видов таких лекарств планируется в ближайшее время.
С обширными докладами по заявленной теме на «круглом столе» выступили: президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», член Экспертного Совета Комитета по охране здоровья ГД Светлана Каримова, член «Национального Совета экспертов по редким заболеваниям», член Экспертного Совета Комитета ГД по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Наталья Смирнова, главный врач ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. Академика Н.П. Бочкова», заместитель председателя профильной комиссии по медицинской генетике Министерства здравоохранения Российской Федерации СергейВоронин, директор благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА», член Экспертного совета фонда «Круг добра», член Экспертного Совета Комитета ГД по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Ольга Германенко и другие эксперты.
Резюмируя, председатель комитета Самарской Губернской Думы по здравоохранению, демографии и социальной политике Марина Сидухина отметила: «Наша общая задача — наладить максимально эффективную работу по ранней диагностике орфанных заболеваний, обеспечить пациентов должным уровнем медицинской помощи, тем самым облегчить жизнь родителям, которые воспитывают детей с тяжелыми заболеваниями. Поэтому большую совместную работу мы будем продолжать».
Министерство промышленности и торговли РФ опубликовало приказ № 1159 от 22 марта 2024 года, которым утвердило перечень критической продукции медицинской
промышленности и реабилитационной индустрии РФ на 2024 год и на плановый период 2025, 2026 и 2027 годов. Следить за реализацией положений перечня поручено Департаменту развития фармацевтической и медицинской промышленности и Департаменту радиоэлектронной промышленности.
Перечень поделен на три раздела: «Готовая продукция», «Сырье, материалы, комплектующие» и «Средства производства». В первый раздел включено два подраздела. Это, во-первых, «Медицинские изделия», где перечислено 27 наименований, в том числе медизделия для диагностики in vitro, ортопедические, эндоскопические медизделия и инструменты для электрохирургии, приборы, аппараты для функциональной диагностики и др.
Второй подраздел – «Технические средства реабилитации». В нем 66 позиций, включая трости, костыли, корсеты, ортопедическую обувь, противопролежневые матрасы, слуховые и голосообразующие аппараты, кресла-коляски с ручным и электроприводом, кало- и мочеприемники и др.
В разделе «Средства производства» всего три позиции: стержни и пластины, а также врезы и пластины из твердого сплава (карбид вольфрама) для металлообрабатывающего инструмента и, кроме того, резцы и пластины из быстрорежущей стали для металлообрабатывающего инструмента (в том числе с износостойкими покрытиями).
Ранее, в марте, Минпромторг представил перечень критической продукции в отрасли фармацевтической промышленности с 2024 по 2026 год, в котором находятся 219 позиций.
Завтра 28 марта 2024 года, Светлана Игоревна Каримова — президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», член Экспертного Совета Комитета по охране здоровья ГД, член Общественного совета при Министерстве здравоохранения Российской Федерации,
примет участие в совместном мероприятии комитета Самарской Губернской Думы по здравоохранению, демографии и социальной политике и Экспертного Совета Комитета Государственной Думы Российской Федерации по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям.
В рамках заседания Круглого стола на тему: «Актуальные вопросы организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями в 2023 – 2025 годах», Федеральные эксперты и участники заседания обсудят:
актуальные вопросы организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями в регионах Российской Федерации;
федеральные и региональные проблемы регулирования организации медицинской помощи орфанным пациентам и пути решения
внедрение новых направлений, программ селективного скрининга на нервно мышечные-заболевания;
организацию медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями в Самарской области;
задачи медико-генетической службы в 2024 году, и участие в их решении федеральных и региональных органов государственной власти;
организацию помощи пациентам с муковисцидозом в Российской Федерации;
проблемы лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями (на примере спинальной мышечной атрофии)
Спикеры:
СИДУХИНА М. Г — председатель Комитета по здравоохранению, демографии и социальной политике Самарской Губернской Думы; РУМЯНЦЕВ А. Г. — депутат Государственной Думы Российской Федерации, профессор, Д.М.Н, руководитель Экспертного Совета по редким (орфанным) заболеваниям при Комитете Государственной Думы Российской Федерации по охране здоровья (онлайн); КАРИМОВА С. И.— президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», член Экспертного Совета Комитета по охране здоровья ГД, член Общественного совета при Министерстве здравоохранения Российской Федерации; СМИРНОВА Н. С. — юрист, член Национального Совета экспертов по редким болезням, член Экспертного Совета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниями (онлайн); ЧЕРНОГАЕВА Г. Ю. — руководитель управления организации скорой и специализированной медицинской помощи министерства здравоохранения Самарской области; СОКОЛОВ С. В. – заместитель директора ТФОМС Самарской области; ВОРОНИН С. В. — главный врач ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. Академика Н.П. Бочкова», заместитель председателя профильной комиссии по медицинской генетике Министерства здравоохранения Российской Федерации (онлайн); ВОРОНКОВА А. Ю. – ведущий научный сотрудник научно-клинического отдела муковисцидоза ФГБНУ «Медико-генетического научного центра им. Н.П. Бочкова», врач- педиатр, к.м.н. (онлайн); ГЕРМАНЕНКО О. Ю. — директор благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА», член Экспертного совета фонда «Круг добра», член Экспертного Совета Комитета ГД по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям. Главные внештатные специалисты министерства здравоохранения Самарской области: детский невролог, медицинский генетик, невролог, педиатр. БАЛЬЗАМОВА Л. А. — заместитель председателя Совета общественных организаций по защите прав пациентов при Министерстве здравоохранения Самарской области, доцент кафедры общественного здоровья и здравоохранения ИПО СамГМУ, к.м.н. вице-президент Самарской областной ассоциации врачей; ШОРОШОВ Е. С. – врио руководителя территориального органа Федеральной службы по надзору в сфере здравоохранения по Самарской области.
Резолюция, содержащая конкретные предложения по совершенствованию медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями на территории Самарской области будет размещена на сайте комитета по охране здоровья ГДРФ, сайте НА «Генетика».
Правительство обновило алгоритм поэтапного перехода системы здравоохранения на полноценную работу по клиническим рекомендациям (КР) – в связи с обновленным №323-ФЗ. Уточнения гласят, что все выпущенные до 1 января 2024 года КР, несмотря на формальную пролонгацию переходного периода до 2025 года, все равно обязательны для выполнения. Отсроченное действие с 2025 года будет только у документов, принятых в течение 2024 года.
В постановлении №1968 от 17 ноября 2021 года ранее говорилось, что КР, принятые Минздравом после 1 июня 2022 года, применяются с 1 января текущего года. Вновь принятые поправки Правительства РФ фактически оставляют это положение нетронутым, но конкретизируют, что все вновь принятые в течение 2024 года рекомендации вступят в силу со следующего года.
Таким образом, к документам, теперь обязательным к исполнению, будут относиться 85 клинрекомендаций, размещенных в рубрикаторе министерства после 1 июня 2022 года, – это рекомендации по лечению и диагностике сахарного диабета у взрослых (1-го и 2-го типа), рассеянного склероза, различных видов солидных опухолей и онкогематологических болезней, ОРВИ, гриппа, нарушений липидного обмена и других.
Для клиник это означает, что отныне при проверке качества медпомощи и обязательных назначений аудиторы будут сверяться именно с данными версиями клинических рекомендаций.
В конце 2023 года Госдума по предложению правительства продлила дату завершения поэтапного перехода на всеобщую работу по КР с 1 января того года до той же даты 2025-го. Из прямого толкования новеллы следовало, что клинические рекомендации, выпущенные в предыдущие полтора года, станут обязательными только с 2025 года, однако в новой версии постановления послабление вводится только для свежепринятых документов.
Минздрав РФ объясняет перенос финального внедрения КР для практической деятельности врачей и формирования программы госгарантий тем, что нацпроект «Здравоохранение» завершается как раз в 2025 году, а значит, к этому времени медицинская инфраструктура будет готова для полноценной работы.
UPD. В новость от 17 января 2024 года внесены изменения в связи с утверждением 22 марта проекта представленных поправок.
