Источник:

SakhalinMedia.Ru

Специалисты пришли к выводу, что орфанным заболеваниям необходима федерализация

В Сахалинской областной Думе состоялось окружное заседание по ДФО. На нем обсудили вопросы организации оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями. Для участия в мероприятии на Сахалин прибыли члены Экспертного совета по редким заболеваниям Комитета Государственной Думы по охране здоровья, сообщает ИА SakhalinMedia со ссылкой на пресс-службу Сахалинской областной Думы.

Организаторами выступили Экспертный совет Комитета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям и постоянный комитет Сахалинской областной Думы по социальной политике. В работе заседания участвовали: депутаты областной Думы Елена Касьянова, Александр Болотников и Александр Понажев, президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», член совета по защите прав пациентов при Минздраве России Светлана Каримова, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» научно-исследовательского института общественного здоровья имени Н.А. Семашко Елена Шукан, юрист, член «Национального Совета экспертов по редким заболеваниям» Наталья Смирнова, директор благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА», член Экспертного совета фонда «Круг добра» Ольга Германенко, а также представители министерства здравоохранения области и фонда обязательного медицинского страхования.

К обсуждению заявленной темы в режиме видеоконференции также присоединились депутаты Государственной Думы, представители законодательной и исполнительной власти из семи дальневосточных субъектов, главные внештатные специалисты, врачи. Приветствуя участников заседания председатель Сахалинской областной Думы Елена Касьянова отметила, что оказание помощи людям с редкими заболеваниями крайне важна и значима, она предполагает обсуждение ряда ключевых вопросов:

Актуальность проблемы редких (орфанных) заболеваний в нашей стране настолько возросла, что привлекает внимание органов государственной власти, медицинской общественности, средств массовой информации, родителей больных детей и родительских ассоциаций. Всем нам необходимо консолидироваться и найти пути решения по созданию правовых основ для совершенствования оказания медицинской помощи этой категории граждан, — отметила председатель Сахалинской областной Думы Елена Касьянова

Спикер парламента подчеркнула, что программы федерального и регионального лекарственного обеспечения нуждается в проработке. Необходимы организационные и законодательные изменения, которые будут способствовать совершенствованию организации оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентам с орфанными заболеваниями. В ходе заседания участники говорили об организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями в Российской Федерации, возможностях и барьерах обеспечения пациентов в рамках региональной льготы и федерального бюджетирования.

На примере больных спинальной мышечной атрофией обсудили развитие программ оказания комплексной медицинской помощи. Кроме того, поднималась проблема перехода детей во взрослую медицину, создание отдельной маршрутизации для взрослых с орфанными заболеваниями.

Эксперты Комитета Госдумы ознакомили с ситуацией на Дальнем Востоке, представили сводную информацию исследований, а также материалы федеральных экспертов по изменению государственной и региональной политики и действующего законодательства. Заместитель министра здравоохранения Сахалинской области Ирина Салахутдинова рассказала, как в регионе проводится неонатальный скрининг.

Неонатальный скрининг — это обследование малыша на пять наследственных заболеваний, которые представляют серьезную угрозу жизни и здоровью ребенка. Обследование проводится на такие болезни, как: врожденный гипотериоз, муковисцидоз, фенилкетонурия, адреногенитальный синдром, галактоземия. По ее словам, с начала этого года в области осуществляется расширенный скрининг, при котором количество исследований достигает 36. Это позволяет по каждому малышу получить полную информацию о возможных рисках для его здоровья, ведь многие заболевания проявляются спустя некоторое время.За первое полугодие 2023 года обследовано 2183 новорожденных, на основании чего 20 детей включены в группу риска. Из них у одного ребенка обнаружилась СМА, и на сегодняшний день решается вопрос о назначении ему лекарственного препарата.

Заместитель министра подчеркнула, что раннее выявление редких заболеваний позволяет врачу вовремя назначить необходимое дообследование, лечение или специализированную диету. Было отмечено, что по уровню расширенной диагностики новорожденных Сахалинская область является одной из лучших среди субъектов Российской Федерации.

Участники обсуждения сошлись во мнении, что необходима так называемая федерализация орфанных заболеваний, потому что бюджеты субъекты нуждаются в помощи для решения этих проблем, а также расширение списка таких заболеваний. Подводя итог окружного заседания, председатель комитета по социальной политике Александр Болотников отметил, что все прозвучавшие предложения будут внесены в резолюцию, которую направят субъектам Российской Федерации, в Государственную Думу, Правительство РФ, региональные профильные структуры и заинтересованным сторонам.

Заместитель министра здравоохранения Республики Крым Арсен Зиядинов принял участие в круглом столе на тему: «Актуальные вопросы организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями 2023-2025 г.г.», который прошел в Государственном совете Республики Крым.

Мероприятие состоялось с участием Председателя Комитета Государственного Совета Республики Крым по здравоохранению и социальной политике Анны Рубель, членов Экспертного Совета Комитета Государственной Думы Российской Федерации по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, депутатов Государственной Думы Федерального Собрания Российской Федерации, депутатов Государственного Совета Республики Крым, главных внештатных специалистов Министерства здравоохранения Республики Крым, представителей ГКУ РК «Крымздрав» и ГУП РК «Крым-Фармация», представителей общественных организаций.

Отмечено, что в Республике Крым высокий охват диагностикой новорожденных на врожденные, наследственные и генетические заболевания. Выявление заболеваний в первые дни жизни детей позволяет как можно раньше начать лечение и избежать жизнеугрожающих состояний.

Обеспечение орфанных пациентов необходимыми лекарственными препаратами в Крыму организовано в соответствии с действующими клиническими рекомендациями и стандартами оказания медицинской помощи.

За счет средств регионального и федерального бюджета Республики Крым дорогостоящими препаратами обеспечиваются 34 пациента, страдающие жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими орфанными заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни. За счет средств Фонда «Круг Добра» в 2023 году обеспечиваются 78 пациентов с орфанными заболеваниями.

Стоит отметить, что более тысячи крымских пациентов обеспечиваются препаратами в рамках программы высокозатратных нозологий.

Источник: Министерство Здравоохранения Республики Крым

Источник: Законодательное Собрание Пензенской области

Круглый стол с участием председателя комитета Законодательного Собрания Пензенской области по здравоохранению и социальной политике (фракция КПРФ) Антона Столярова, депутата регионального парламента (фракция «Единая Россия») Сергея Рыбалкина и председателя Общественного совета при Законодательном Собрании Светланы Пинишиной в режиме ВКС состоялся в среду, 21 июня 2023 года.На заседании также присутствовали члены экспертного совета комитета Государственной Думы Федерального Собрания РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, представители министерств, ведомств и общественных организаций Пензенской области.Собравшиеся обсудили актуальные вопросы организации оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в 2023-2025 годах: федеральные и региональные проблемы регулирования, возможности и барьеры в рамках льгот и каналов бюджетирования, задачи медико-генетической службы.

Выступивший модератором совещания Антон Столяров отметил, что данное направление в Пензенской области находится под пристальным вниманием, но требует дополнительного обсуждения, в том числе для определения направлений и приоритетов работы с целью решения существующих проблем.

«Ведется постоянная работа по совершенствованию законодательства, расширяется программа высокозатратных нозологий, поднимаются вопросы о необходимости совершенствования подготовки врачей. Особое внимание уделяется лекарственному обеспечению», – подчеркнул парламентарий.

В числе проблемных вопросов остается предоставление жизненно необходимых лекарств, не зарегистрированных на территории Российской Федерации, безбелковых и низкобелковых продуктов лечебного питания, а также максимально ранняя диагностика, внедрение инновационных методов терапии, создание объединенного регистра профильных больных.

Руководитель экспертного совета комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Александр Румянцев сообщил о проводимых в регионах мероприятиях, направленных на организацию программ поддержки.

«Возможности, которые сегодня получили пациенты с орфанными заболеваниями, прежде всего дети, связаны с тем, что в 2021 году начал работать фонд «Круг добра», созданный по инициативе Президента России Владимира Путина. За счет накопленных средств сегодня можно обеспечить лечебными технологиями тех детей, которые ранее это лечение не получали», – добавил депутат.

По итогам круглого стола были сформулированы рекомендации и предложения, которые будут направлены в экспертный совет комитета Государственной Думы Федерального Собрания РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям.

 

9 июня на базе Законодательного собрания Ленинградской области состоялся круглый стол, инициированный Комитетом Государственной Думы РФ по охране здоровья на тему «Актуальные вопросы организации оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями в 2023-2025 годах». Ведущим круглого стола выступил председатель комиссии областного парламента по здравоохранению Александр Петров («Единая Россия»).

Участие в заседании приняли директор Территориального фонда обязательного медицинского страхования Ленинградской области Александр Алексеев, представители областного Комздрава, члены Экспертного Совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, представители благотворительных организаций, занимающихся данной тематикой. Ряд спикеров выступили по видео-конференц-связи.

В их числе был и депутат Государственной Думы, академик РАН, д.м.н., председатель экспертного совета Госдумы по данной теме и Экспертного совета Фонда «Круг Добра» Александр Румянцев. Он сразу обозначил контекст, в котором происходит диалог экспертов:

— Возможности, которые получили сегодня пациенты с орфанными заболеваниями, прежде всего дети, связаны с тем, что в 2021 году начал работать Фонд «Круг Добра». Он создан по инициативе Президента, в нем накапливаются средства от налогообложения тех людей, которые имеют высокие доходы – свыше 5 миллионов рублей в год и платят налог по повышенной ставке, не 13, а 15%. Эти 2% «повышенных налогов» и поступают в Фонд «Круг Добра», и благодаря этим средствам стало возможно обеспечить лечебными технологиями пациентов с редкими заболеваниями, которые ранее это лечение не получали. Фонд работает два с половиной года и сегодня уже примерно 80 заболеваний входят в список тех, которыми занимается фонд, помогая маленьким пациентам.

Александр Румянцев рассказал о проектах, связанных со скринингом новорожденных для обнаружения редких заболеваний на ранних стадиях. «Каждый новорожденный ребенок в России c начала этого года проходит расширенный неонатальный скрининг, обследование на 36 наследственных заболеваний, из которых самым известным остается спинально-мышечная атрофия (СМА)». Он напомнил, что это генетическое наследственное заболевание, связанное с мутациями в генах. На ранней стадии болезнь можно излечить и обратить вспять патологические изменения, сделав всего одну внутривенную инфузию, однако пока это самое дорогое лекарство в мире. «Круг добра» уже помог более чем семи тысячам маленьких пациентов с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными).

В ходе круглого стола специалисты рассказали о тех достижениях, которые уже сделаны в области лечения редких заболеваний в России и высказали предложения, с которыми они обращаются к регионам, и Ленобласть – не исключение. Федеральные эксперты вынесли на обсуждение такие острые темы, как лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями, диагностика и маршрутизация особых пациентов.

Президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Светлана Каримова, в частности, отметила, что редкие заболевания не так уж и редки, их очень много. Каждый человек является носителем того или иного мутационного гена, который может проявиться в любой момент. Благотворители занимаются проблемами не только больных детей с редкими заболеваниями, хотя это их основное направление, но и взрослых.

Она отметила положительные тенденции: снижение уровня инвалидизации среди пациентов с редкими и генетическими заболеваниями и увеличение уровня обеспеченности их лекарственной терапией.

«Если считать с 2012 года, когда мы стали работать с Ленинградской областью, увеличение объема финансирования огромно. Вклад областного бюджета в лекарственное здравоохранение – значителен», — подчеркнула Светлана Каримова.

 

Отдельно эксперт остановилась на вопросах профилактики и диагностики орфанных заболеваний. В частности, она выступает с инициативой создать в нашем регионе Центр Компетенций для врачей, нервно-мышечный центр на базе областной больницы.

Наталья Смирнова, юрист, член Национального Совета экспертов по редким болезням, выступая по видеосвязи, обратила внимание на проблемы пациентов с редкими заболеваниями, достигшими 19 лет. Они из-за несовершенства нормативной базы выпадают из системы лекарственного обеспечения. Также она предложила инициировать регулярный пересмотр перечня лекарственных препаратов, необходимых пациентам с редкими заболеваниями.

Директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко привела статистику: в Ленинградской области сейчас 13 пациентов с этим редким заболеванием — 5 детей и 7 взрослых. Она также поддержала инициативу по улучшению маршрутизации в системе здравоохранения «особых пациентов»: от скорости предоставления дорогостоящей помощи им зависит не только их здоровье, но и жизнь. Если же ввести самый дорогой препарат в мире юному пациенту со СМА своевременно – возможно практически полное излечение. По словам Ольги Германенко, в Ленинградской области всё ещё стоит вопрос обеспечения лекарственными препаратами взрослых пациентов со СМА. Чтобы решить его, необходимо заложить соответствующие средства в бюджет региона, подытожила. она.

Также речь шла о пациентах с муковисцидозом – самым распространенным из редких заболеваний. Таких пациентов в Ленобласти сейчас 26: 24 ребенка и двое взрослых. Отмечалось, что охват детей с этим диагнозом в 47 регионе таргетной (целевой) терапией хороший по сравнению с другими субъектами — 79%. Однако есть проблемы с динамическим наблюдением за такими пациентами. Необходимо создание мультидисциплинарной команды врачей для работы с больными: пульманологов, психологов, диетологов, ЛОР-врачей, которые бы прошли специализированные курсы, ведь у заболевания очень много нюансов. Есть и хорошая новость: Ленинградская область внепланово, в ноябре 2023 года, станет площадкой проведения региональной конференции Всероссийского проекта «Бронхоэктазы: муковисцидоз и не только…» Это поможет специалистам и родителям пациентов сделать очередной шаг на пути борьбы с болезнью.

По результатам заседания круглого стола была разработана соответствующая резолюция.

Председатель постоянной комиссии по здравоохранению областного парламента Александр Петров так прокомментировал итоги встречи:

«В Ленинградской области достаточно много больных с орфанными заболеваниями по разным направлениям: это и СМА, и муковисцидоз, и многие другие. Такие больные, получая хорошую терапию, своевременную помощь, в результате могут сохранить здоровье, не стать инвалидами, жить и работать активно, социализироваться в обществе. Я благодарен нашим коллегам, которые понимают важность работы в этом направлении. Думаю, что все рекомендации круглого стола помогут эту помощь двигать дальше, и очень хорошо, что такой разговор состоялся!»

Елена Гариб,
пресс-служба Законодательного собрания Ленинградской области

В правительстве России разрабатывают планы, как систематизировать работу регионов так, чтобы оказать помощь каждому пациенту.

Сейчас в диагностике этих болезней есть определенные проблемы, что затрудняет ведение точной статистики. Из-за необычайной сложности природы таких недугов лекарство стоит огромных денег.

О помощи больным сегодня говорили в Рязанской областной Думе.

Лечение — это тоже большая проблема, потому что мы знаем, что для лечения наших заболеваний используют не только те лекарства, которые зарегистрированы на территории Российской Федерации, также это не зарегистрированная терапия, чаще всего инновационная и дорогая.

Светлана Каримова, президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями.

Источник: ГТРК ОКА 

Вести Рязань ВК

Общественники обсудили вопросы организации помощи пациентам с редкими заболеваниями

В Курганской областной Думе прошел круглый стол по вопросам организации медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями.

Заседание круглого стола состоялось в режиме видеоконференцсвязи совместно с комитетом Государственной Думы по охране здоровья. В нем приняли участие член Совета Общественной палаты Курганской области Оксана Бурсина , Председатель областной Думы Дмитрий Фролов , председатель комитета областной Думы по социальной политике Елена Воронович , члены Экспертного Совета при Комитете Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, представители Департамента здравоохранения Курганской области, главные внештатные специалисты Курганской области, врачи, представители общественных организаций.

С 1 января 2023 года вступил в силу федеральный закон, который изменил существующий ранее механизм финансирования лекарственного обеспечения лиц с такими заболеваниями. Гарантируются дополнительные бюджетные ассигнования из федерального бюджета, передаваемые Фонду «Круг добра».

Председатель комитета областной Думы по социальной политике Елена Воронович отметила, что главная задача взаимодействия специалистов в рамках круглого стола — определение направления и приоритетов, совершенствование работы в сфере организации медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями.

В ходе заседания участники круглого стола рассмотрели актуальные вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями в Курганской области и регионах Российской Федерации, федеральные и региональные проблемы регулирования организации медицинской помощи орфанным пациентам, задачи медико-генетической службы и участие в них федеральных и региональных органов власти, нормативно-правовое регулирование организации медицинской̆ помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, вопросы организации помощи пациентам с муковисцидозом в Российской Федерации, роль Центра Илизарова в организации лечения пациентов с редкими заболеваниями.

По итогам обсуждения будут выработаны рекомендации по совершенствованию работы органов власти всех уровней по рассмотренным вопросам.

Источник Без Формата Курган,24.05.23