Взрослые москвичи со СМА и муковисцидозом жалуются на отказы в лекобеспечении после создания в столице городского врачебного консилиума и клинико-экспертной комиссии при центре редких заболеваний. Эксперты предполагают, что Москва пытается таким образом противостоять наплыву пациентов из более бедных регионов.
МЗ обновил перечень орфанных заболеваний.
В условиях пандемии ковида многие пациенты не получают плановую медицинскую помощь. Директор ассоциации «Организация помощи больным муковисцидозом», член президиума ГАООРДИ Юлия Зайцева видит выход из создавшейся ситуации в создании стационаров на дому.
— Юлия Анатольевна, как в условиях пандемии обстоят дела с обеспечением лекарственными препаратами больных муковисцидозом?
— По лекарственному обеспечению ничего не изменилось: всё как было, так и есть. Разницы никакой нет. А вот стационарной помощи нет, так как все больницы закрыты на ковид. Наш профильный стационар, где находится центр муковисцидоза для взрослых, тоже закрыт на ковид, и мы не можем получить ни плановую, ни экстренную помощь, если, конечно, у пациента не обнаружен коронавирус. А без этой помощи пациент может умереть.
— Какие меры должно предпринять государство, чтобы избежать такого развития событий?
— Давно уже обсуждается идея стационаров на дому. Но до сих пор нет никаких решений по этому поводу. Наверное, это был бы самый лучший выход для пациентов, которым такая помощь необходима. Муковисцидоз больше затрагивает проблему легких, а коронавирус это пульмонологическое заболевание, поэтому в любом городе пульмонологические отделения всегда первыми перепрофилируются под ковид. И под удар попадают пациенты с муковисцидозом, которые не имеют возможности получить внутривенную терапию, если им это необходимо.
— Пациентское сообщество может как-то повлиять на решение этого вопроса?
— Идею стационара на дому пробивают пациенты и с муковисцидозом, и с гемофилией, и с другими редкими хроническими болезнями. Создан экспертный совет по этому вопросу, который работает в данном направлении, объединяя несколько нозологий. В этом вопросе необходимо изменить много подзаконных актов. Изменить не только с юридической точки зрения (ответственность доктора или пациента), но также изменить с точки зрения технических средств, чтобы необходимые процедуры можно было бы делать на дому под дистанционным контролем врача.
— Чего Вы ожидаете от XII Всероссийского конгресса пациентов?
— Изменений в решении вопроса о стационар замещающих технологиях.
Хотелось бы, чтобы разговор зашел о финансовом обеспечении ВЗН. Денег не хватает, программу «14 ВЗН» расширили, а финансовая составляющая осталась прежней. Хотелось бы затронуть и вопрос ухода с российского рынка многих зарубежных фармацевтических компаний, выпускающих оригинальные препараты. Пациентское сообщество с тревогой смотрит на дженерики отечественного производства. Не могу не сказать о препаратах нового поколения, которые зарегистрированы за рубежом, а у нас еще нет. Например, для каждой мутации муковисцидоза есть свой таргетный препарат, который облегчает и продлевает жизнь пациента. Поэтому вопрос о таргетной терапии также считаю очень важным.
В 2021 году в Россию будет ввезено почти 2 тыс. упаковок препарата «Онкаспар», который применяют для лечения острого лейкоза у детей. Для этого Правительство продлило ещё на один год действие правил предоставления субсидий на закупку и доставку лекарства в медицинские учреждения.
Препарат «Онкаспар» (пэгаспаргаза) производится во Франции и не имеет отечественных аналогов. Закупкой, ввозом и доставкой лекарства занимается Московский эндокринный завод. Субсидия из федерального бюджета поможет предприятию покрыть затраты, связанные не только с закупкой, но и с доставкой и хранением препарата, а также уплатой налогов и таможенных сборов.
Об этом решении Председатель Правительства Михаил Мишустин сообщил на заседании президиума Координационного совета по борьбе с распространением новой коронавирусной инфекции 12 октября.
Важно, чтобы дети своевременно получали необходимое лечение», – подчеркнул глава Правительства.
Ранее, в мае 2021 года, было принято решение импортировать 1970 упаковок препарата. На эти цели Правительство выделило 521 млн рублей.
В 2020 году на закупку «Онкаспара» было выделено более 273,5 млн рублей, что позволило импортировать 1,5 тыс. упаковок препарата.
Проект «Если быть точным»: Ни государству, ни пациентским организациям до сих пор неизвестно, сколько в РФ на самом деле орфанных больных. В госпрограммы медпомощи включены 36 тыс. орфанных пациентов, эксперты оценивают их истинное количество в 2-7 млн человек.
Отсутствие точных данных, подчеркивают они, не позволяет планировать помощь.
Еще одна проблема, на которую указывают в отчете,— учет редких болезней. В июне 2021 года в информационном перечне редких заболеваний, который публикует Минздрав, было 266 диагнозов (всего в мире насчитывается около 8 тыс.). Однако государственная статистика в России, отмечают аналитики, учитывает орфанных пациентов не по всем болезням из перечня, а только по 31 позиции, которые входят в два государственных перечня.
Выводы исследователей по просьбе “Ъ” прокомментировал главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава Сергей Куцев. По его словам, сегодня учет таких пациентов является проблемой во всем мире. «Актуальная версия Международной классификации болезней (МКБ-10) не имеет подробной маркировки по каждому заболеванию. В некоторых случаях целый перечень заболеваний маркируется одним кодом, что не позволяет с точностью учитывать численность по каждому заболеванию из такого перечня»,— объясняет господин Куцев. Он подчеркивает, что версия МКБ-11 позволит «значительно лучше» учитывать количество пациентов, в том числе с орфанными диагнозами.
Они приводят данные опроса пациентов, который в 2020 году провело объединение «Фармпробег» совместно с центрами помощи пациентам с орфанными заболеваниями «Дом редких», «Геном» и «Чтобы видеть!»: около 70% российских орфанных пациентов не получают лекарств или получают их с перебоями. 54% отметили, что провели в ожидании постановки диагноза год и более (большинство указали в качестве причины низкий уровень подготовленности врачей).
Медико-генетическое консультирование, по данным за 2019 год, проводили в 83 субъектах РФ, но пренатальный и неонатальный скрининги, которые особенно важны для раннего выявления заболевания и рисков для здоровья, обеспечивали только 76 регионов. В докладе приведены данные Росстата, согласно которым неонатальным скринингом в целом по России были охвачены около 90% всех новорожденных; от региона к региону охват менялся — например, в Магаданской области, Дагестане и Кабардино-Балкарии он составлял меньше 70%, а в Москве — 74%.
Законопроект о порядке ввоза незарегистрированных в РФ ЛП на территорию ММК и порядке их фармаконадзора: Ввоз на территорию ММК незарегистрированных ЛП возможен на основании разрешения РЗН, фармаконадзор по таким ЛП проводит управляющая компания ММК, она же сообщает в РЗН о побочных действиях и нежелательных реакциях. МЗ проводит общественное обсуждение до 25 октября.
Проект федерального закона Федерального закона «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» и Федеральный закон «О международном медицинском кластере и внесении изменений в отдельные законодательные акты Российской Федерации» (далее соответственно – законопроект, Закон № 160-ФЗ) подготовлен в целях совершенствования регулирования обращения лекарственных препаратов, не зарегистрированных в Российской Федерации и планируемых к применению на территории международного медицинского кластера (далее – кластер) и доработан во исполнение поручения Правительства Российской Федерации от 08.09.2021
№ ТГ-П12-12301.
Законопроектом Закон № 160-ФЗ предусматривает статьи, регулирующие вопросы ввоза на территорию кластера незарегистрированных лекарственных препаратов, контроля и надзора за обращением на территории кластера незарегистрированных лекарственных препаратов.
Законопроектом устанавливается обязанность участников международного медицинского кластера информировать управляющую компанию о побочных действиях, нежелательных реакциях, серьезных нежелательных реакциях, непредвиденных нежелательных реакциях при применении незарегистрированных лекарственных препаратов, об индивидуальной непереносимости, отсутствии эффективности лекарственных препаратов, об иных фактах и обстоятельствах, представляющих угрозу жизни или здоровью человека или влияющих на изменение отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения незарегистрированных лекарственных препаратов, а также о решениях уполномоченных органов стран Организации экономического сотрудничества и развития по ограничению обращения лекарственных препаратов в связи с выявлением новых данных о качестве, эффективности и безопасности.
МЗ включил синдром Коффина-Сириса в перечень орфанных заболеваний.
После публикации “Ъ” минфин Башкирии пообещал разобраться в ситуации с закупкой дорогостоящих препаратов для лечения редкой болезни Баттена. Ранее это же ведомство заявило правительству республики, что не может выделить 105,1 млн руб. на терапию для двух детей, поскольку в бюджете Башкирии и так дыра на 22 млрд руб. Впрочем, обе семьи сообщили “Ъ”, что с ними пока никто не связывался, а дети так и не получили лекарство. Минздрав РФ сообщил, что вопрос о закупке лекарств от болезни Баттена в ближайшее время будет рассмотрен попечительским советом президентского фонда «Круг добра».
В мире существует лишь один препарат для поддерживающей терапии при болезни Баттена — церлипоназа альфа. Он производится американской компанией BioMarin. В письме минфина Башкирии указано, что стоимость одной упаковки препарата составляет 2,9 млн руб., больному ребенку требуется 26 упаковок в год. Ранее суд обязал Башкирию обеспечивать Эмиля Альмухаметова и Полину Шахринову лекарством за счет бюджета республики. Однако терапия мальчика прервалась в июне, а у девочки до сих пор не начиналась.
Накануне “Ъ” сообщил о письме министра финансов РБ Лиры Игтисамовой, которое в июне было направлено премьер-министру республики Андрею Назарову. В нем говорилось, что дефицит бюджета республики составляет 22 млрд руб. и поэтому выделить дополнительные 105,1 млн руб. на закупку лекарств для двух детей «не представляется возможным».
Ранее Конституционный суд уже рассматривал дела, когда чиновники отказывали детям в лечении со ссылкой на недостаточность финансирования, и «четко разъяснил, что отсутствие денежных средств не является основанием для отказа».
После публикации министерство финансов Башкирии пообещало выделить деньги на лекарственное обеспечение Эмиля Альмухаметова. Об этом, впрочем, сообщило другое ведомство — минздрав республики. В пресс-службе министерства заявили “Ъ”, что уже начали подготовку документов «для выхода на торги для закупки препарата». Со вторым ребенком — четырехлетней Полиной Шахриновой — ситуация сложнее. По словам представителя минздрава, девочке сначала потребуется стационарное лечение, затем обследование и, возможно, операция, «после чего будет понятно, необходимо ли введение препарата».
Минфин Башкирии со ссылкой на дефицит бюджета отказался выделить средства на закупку дорогостоящего ЛП для двух детей с болезнью Баттена, несмотря на наличие соответствующего решения суда. Ведомство считает, что обеспечивать детей препаратами должен федеральный бюджет или фонд «Круг добра». МЗ: Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил включение болезни Баттена и ЛП Церлипоназа альфа в свои перечни, вопрос о лекобеспечении пациентов в ближайшее время будет рассмотрен попечительским советом фонда.
«Круглый стол» в режиме телеконференции на тему «Субъекты РФ о своевременности разработки комплексной Федеральной программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями» состоялся 21 июля.
Национальная Ассоциация организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» и Центр изучения и анализа проблем демографии и здравоохранения «ЕАЭС» при участии лидеров российского фармацевтического рынка организовали серию региональных «круглых столов» для администраторов здравоохранения. Мероприятие в Хабаровске стало частью региональной работы Экспертного совета Комитета Государственной думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям в поддержку поэтапной Федерализации лекарственного обеспечения указанной когорты пациентов и формирования Федеральной программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями.
В мероприятии приняли участие председатель Постоянного Комитета по социальной защите и здравоохранению Законодательной думы Хабаровского края Ольга Ушакова; руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н.А. Семашко», член Экспертного Совета Комитета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Елена Красильникова, президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», член Экспертного Совета Комитета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, генеральный секретарь Евразийского Альянса по РЗ Светлана Каримова; профессор, д.м.н., вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО «Генериум» Дмитрий Кудлай; руководитель отделений иммунопатологии и интенсивной терапии клиники ФГБУ «ГНЦ «Институт иммунологии» ФМБА России, анестезиолог-реаниматолог высшей категории, заслуженный врач России, профессор, д.м.н. Татьяна Латышева; представители Министерства здравоохранения и ТФОМС Хабаровского края.
Несмотря на регистрацию новых учреждений, направленных на совершенствование лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями это не является государственной гарантией лечения, подчеркнули спикеры. Все так же остается открытым вопрос о Федеральном обеспечении пациентов с редкими заболеваниями, для повышения продолжительности и качества их жизни.
В рамках мероприятия эксперты рассмотрели вопросы, связанные с разработкой и внедрением в России Федеральной программы в области редких (орфанных) заболеваний. Участники сошлись во мнении, что такая стратегия очень важна: «Это гарантии для пациентов, прозрачность во всех процессах и закрепление потребности в финансах», — отметил Дмитрий Кудлай.
Важным остается вопрос непосредственного обеспечения лекарственными препаратами орфанных пациентов. Эксперты подчеркнули, что ключевым может стать «ресурсосберегающий подход» в обеспечении препаратами.
«Существуют кейсы, когда по одному орфанному показанию препарат закупается за счет федеральных средств, а по второму за счет региональных, — добавил Дмитрий Кудлай. — В таких случаях оба показания необходимо переводить на федеральный уровень, чтобы избежать необоснованно высоких цен в региональных закупках и противодействовать фальсификациям и «вторичному» обороту».
В заключение участниками дискуссии был озвучен ряд инициатив, которые, по их мнению, будут способствовать совершенствованию медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями. Среди них — расширение квот бесплатных мест в аспирантуре по генетике, организация современных программ магистратур на примере НТУ «Сириус» и МГУ, включение вопроса орфанных технологий в повестку межправительственных комиссий с высококомпетентными странами.
По результатам «круглого стола» была подготовлена резолюция с предложениями по совершенствованию медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями на территории субъекта и РФ в целом, включая вопросы федерализации лекарственного обеспечения. В ближайшее время рекомендации будут направлены в региональные и федеральные органы власти.
Источник: Фармвестник 
«Круглый стол» в режиме телеконференции на тему «Субъекты РФ о своевременности разработки комплексной Федеральной программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями» состоялся 21 июля 2021 года.
В мероприятии приняли участие председатель Постоянного Комитета по социальной защите и здравоохранению Законодательной думы Хабаровского края Ольга Ушакова; руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н.А. Семашко», член Экспертного Совета Комитета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Елена Красильникова, президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», член Экспертного Совета Комитета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, генеральный секретарь Евразийского Альянса по РЗ Светлана Каримова; профессор, д.м.н., вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО «Генериум» Дмитрий Кудлай; руководитель отделений иммунопатологии и интенсивной терапии клиники ФГБУ «ГНЦ «Институт иммунологии» ФМБА России, анестезиолог-реаниматолог высшей категории, заслуженный врач России, профессор, д.м.н. Татьяна Латышева; представители Министерства здравоохранения и ТФОМС Хабаровского края.
Несмотря на регистрацию новых учреждений, направленных на совершенствование лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями это не является государственной гарантией лечения, подчеркнули спикеры. Все так же остается открытым вопрос о Федеральном обеспечении пациентов с редкими заболеваниями, для повышения продолжительности и качества их жизни.
В рамках мероприятия эксперты рассмотрели вопросы, связанные с разработкой и внедрением в России Федеральной программы в области редких (орфанных) заболеваний. Участники сошлись во мнении, что такая стратегия очень важна: «Это гарантии для пациентов, прозрачность во всех процессах и закрепление потребности в финансах», — отметил Дмитрий Кудлай.
«Существуют кейсы, когда по одному орфанному показанию препарат закупается за счет федеральных средств, а по второму за счет региональных, — добавил Дмитрий Кудлай. — В таких случаях оба показания необходимо переводить на федеральный уровень, чтобы избежать необоснованно высоких цен в региональных закупках и противодействовать фальсификациям и «вторичному» обороту».
В заключение участниками дискуссии был озвучен ряд инициатив, которые, по их мнению, будут способствовать совершенствованию медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями. Среди них — расширение квот бесплатных мест в аспирантуре по генетике, организация современных программ магистратур на примере НТУ «Сириус» и МГУ, включение вопроса орфанных технологий в повестку межправительственных комиссий с высококомпетентными странами.
По результатам «круглого стола» была подготовлена резолюция с предложениями по совершенствованию медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями на территории субъекта и РФ в целом, включая вопросы федерализации лекарственного обеспечения. В ближайшее время рекомендации будут направлены в региональные и федеральные органы власти.
Материал партнера: «Генериум»
